siRNA 표적-특이적 전달을 위한 RNA/DNA 나노입자 및 이를 포함하는 전달체

본 발명은 siRNA를 포함하는 헤어핀 서열이 반복적으로 나타나는 RNA 전사체가 이와 상보적 서열을 가지고 있는 DNA-콜레스테롤 접합체 및 폴레이트-DNA 접합체와의 RNA/DNA 염기쌍 형성을 통해 혼성화되어있는 RNA/DNA 나노입자 및 이를 포함하는 조성물에 관한 것이다. 보다 구체적으로는 다양한 목적의 siRNA가 상기 siRNA 전달용 RNA/DNA 나노입자에 높은 탑제효율로 포함되어 각종 핵산분해효소와 같은 외부공격으로부터 안정성을 확보할 수 있고, 생체독성을 가지는 polycationic agent의 이용없이도 자가조립을 통해 나노입자를 형성할 수 있으며, 다양한 암세포를 표적으로 하는 폴레이트 의하여 정맥주입후에 암조직에 선택적으로 축적됨으로써 암조직내에서의 우수한 유전자 사일런싱 효과를 나타낼 수 있기 때문에 암치료제로서의 우수한 가능성을 보여주고 있다.

본 발명은 전달대상 siRNA를 포함하는 RNA 전사체, DNA-콜레스테롤 접합체 및 폴레이트-DNA 접합체를 포함하는 양친매성 RNA/DNA 나노입자 및 이의 용도에 관한 것이다. 보다 구체적으로는 다양한 siRNA를 포함하는 RNA 전사 체와, DNA-콜레스테롤 접합체 및 폴레이트-DNA 접합체 가 상보적인 RNA/DNA 염기쌍 형성된 나노입자에 관한 것 으로서, 상기 나노입자를 이용하여 각종 분해효소와 같은 외부공격으로부터 안정성을 확보할 수 있으며, 높은 siRNA 탑제효율을 가지고 다양한 세포로 siRNA를 표적특이적으로 전달할 수 있다.