일체형 유전자 치료 유도만능줄기세포 제작방법
유도만능줄기세포,돌연변이,질환치료제
특허 도면
특허 등록번호: 101796518
특허 문서
기술 개요
본 발명은 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC) 제작 요소 및 유전자 치료 요소를 결합한 원-스텝(one-step) 방법을 통해 환자 유래 체세포주로부터 유전자 치료된 유도만능줄기세포를 제작하는 방법에 관한 것으로, 상기 원-스텝(one-step)에 의해 유전적 변형을 갖는 유도만능줄기세포(induced puripotenet stem cell, iPSC) 제조방법은 성체 체세포의 역분화를 유도하는 리프로그래밍 에피좀 벡터, 및 유전자 교정 또는 돌연변이 유발 전달체를 동시에 숙주세포로 도입하여 유전자 교정된 iPSC 또는 돌연변이 유발된 질환모델 iPSC를 제조할 수 있고, 상기 유전자가 교정되거나, 돌연변이가 유발된 iPSC가 다른 종류의 정상형의 iPSC와 동일한 특징 및 상이한 특징을 나타냄으로써 질환치료용 세포치료제 또는 치료물질의 스크리닝에 사용할 수 있다.
주요 특징
본 발명은 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell, iPSC) 제작 요소 및 유전자 조작 요소를 결합하 여 원-스텝(one-step)으로 체세포주로부터 유전자 교정 또는 질환모델의 iPSC 제조방법에 관한 것이다.